要得到符合监管要求的真实世界证据，一要有相关可靠的真实世界数据，二要有科学合理的研究设计，三要合规的开展研究，三者缺一不可。临床研究方法学专家虽然不直接减轻患者的病痛，但能帮助医生解决在数据收集和统计分析的困难，提高临床研究效率和科学性，最终获益的还是患者。
采访
施樱子毛冬蕾
整理
马志爽
国家药品监督管理局发布的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（简称《基本考虑》）从概念到实操层面都为我国相应的研究人员指明了方向，厘清了思路，对提升我国创新药研发的效率与能力具有深远影响。然而，正如许多业内专家指出，真实世界证据指导原则，如果没有真实世界数据作为基础，是不具备可行性的。
姚晨教授在真实世界数据研究
交流会上发言
真实世界研究如何真正落地？如何采集高质量的真实世界数据？近日，《研发客》围绕上述数据话题，请医院医学统计室主任、北京大学临床研究所副所长姚晨教授。
多年来，姚晨教授作为生物统计学与临床研究方法学教授，在临床研究方案设计、数据管理和统计分析方法应用研究颇有建树。他认为，临床研究的数据采集、加工、整理是统计工作的一部分，是做好数据统计分析的基础。他回忆起自己20年前刚参与药物临床试验做统计分析经历，自己亲自录入数据，分析后从SAS软件输出结果中手工摘取统计量完成统计分析报告，数据有时会录错。在检查统计分析报告的最小值和最大值时，会发现有数据异常值，这时再修改数据就相当于重头再来。
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现在，姚晨不忘初心回归统计分析基础，即如何做好临床研究数据采集、整理的数据管理工作，医院临床研究源数据通用管理流程，完善多中心临床研究数据共享机制，进一步提高我国临床研究数据质量。以下是他的解读。
来自EMR的临床真实世界数据
真实世界数据（Real-WorldData,RWD）是指与患者健康状况和/或医疗服务相关的、常规采集的来自于多来源的数据。临床研究中的真实世界数据大部分来自于电子医疗记录（ElectronicMedicalRecord，EMR），EMR由医院诊疗系统采集。此外，还有为了这项研究专门收集的数据（评价疗效、影像资料重新读片等）。这些真实世界数据大部分都是非结构化的原始数据，数据形式多样。
利用真实世界数据开展的临床研究亦称为真实世界研究，其研究方法包括：实效性随机对照试验、队列研究、病例对照研究、患者登记研究、健康医疗大数据分析等。这些都是在真实医疗环境下开展的，没有特殊干预（如安慰剂对照组），潜在的对照组也已经存在，无论是否进行研究，数据都已经客观存在了。
EMR是以医疗为目的生产出的医疗过程数据，这一本质使得利用EMR数据进行临床研究具有特殊性，如部分医疗数据的敏感难以授权外部访问，数据分散于各独立系统中，大量非结构化数据难以利用，数据质量差等。
目前，健康医疗大数据分析的数据全部来自EMR，有什么数据就分析得出相应的研究结论，存在一定局限性。而临床研究常常会根据研究目的不同需补充收集其他来源的数据，如疗效随访数据等。各种来源的数据在不同研究中发挥不同作用，有时会作为对照组，这就是临床真实世界数据的特征。
姚晨教授在第二届真实数据与研究
全国大会上发言
那么，真实世界研究最核心的问题——如何获得高质量的真实世界数据？美国FDA在真实世界证据框架中强调，要得到符合监管要求的真实世界证据，一要有相关可靠的真实世界数据，二要有科学合理的研究设计，三要合规的开展研究，三方面缺一不可。
首先强调研究设计，以问题为导向。这项临床研究要解决什么问题？设计中要考量是否进行随机和合适的对照？诊疗指标是否与审评
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