在中国循证医学发展过程中，我们面临着证据缺乏和质量不高的挑战。很多时候，对于一些重要的研究问题，我们缺乏适用于中国人群的数据和证据，这不仅仅是在治疗中评估某个药物治疗的效果和安全性方面，在疾病预后和患病率等重要问题方面也同样缺乏数据和证据支撑。第二，在许多情况下，即便有证据，但证据的质量不高，对于临床实践和医疗卫生决策的指导价值受限。
此时，通过开展真实世界研究（RWS），能够将我国真实世界条件下获取到海量的医疗数据形成真实世界证据（RWE），而高质量的RWE可以成为最佳临床证据，解决我国临床证据不足的现状，提升国际学术地位，在世界舞台上发出更多的“中国声音”。
但随之而来的问题是，对于大多数临床医生来说，尽管工作中时时可以接触到大量研究“原料”，但“真实世界证据”如何为我所用？仍旧疑问重重。
真实世界数据与真实世界证据美国FDA制定《21世纪治疗法案》后，就提出了真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE），一字之差，但是两个完全不一样的概念。真实世界数据，是指在真实世界环境下采集的医疗健康数据，是医生在日常工作中接触掌握的“原料”；真实世界证据，是基于我们掌握的RWD，运用流行病学、统计学、药物、经济等方法技术开展的研究，尤其是流行病学的研究，由此所形成的证据。这两者之间，一个是粗犷的，一个是经过重新提炼的。
从真实世界数据到真实世界证据，需要发挥真实世界研究的作用，中国循证医学中心主任孙鑫教授表示，真实世界研究是将“数据”转化为“证据”的关键手段和桥梁。
随机对照研究与真实世界研究临床随机对照研究（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试验条件，RCT更大程度上为新药研发疗效评价的标准。作为传统的研究模式RCT也有其局限性：
例如阿霉素是乳腺癌化疗的基础药物，紫杉醇出现之后，为了比较两者的疗效需要开展RCT，研究结果显示紫杉醇组效果更好，于是参与临床试验的紫杉醇组患者获益，但是阿霉素组的某些患者可能就再也没有机会用上新药，我们不能把研究结果贴在患者的墓碑上，告诉人家，很遗憾，你是对照组。而RWS起源于实用性临床试验，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更广大受试人群）的基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。RWS所暴露的是人群所有的结果，患者不一定要进入临床研究。
解放军第医院江泽飞教授表示，未来精准医学时代、大数据时代，RCT与RWS应该是相互并行的。既要有新药严格的随机对照研究，更需要真实世界数据形成真实世界证据的真实世界研究，从而来决定怎样的医疗行为对患者更好。
真实世界研究如何估算“样本量”？针对RWS，研究者通常提出的第一个问题是“我需要多大的样本量来使得研究结果可信”。但更源头的问题应该是“提出的是一个可回答的研究问题”，应包括：①瞄准的人群；②干预/暴露是什么；③对照是什么；④最主要结局；⑤观察时间；⑥研究设计。研究假设是否在临床实践、公共卫生等层面具有意义，是研究开展前最根源也是最重要的问题。
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