4月23日-24日，由梅斯医学和生物谷联合主办的第五届RWE真实世界研究峰会在沪举行。自年以来，梅斯医学主办的RWE峰会已成功举办四届，本届峰会规模达到人，线上累计观看量近2万人次。
本届峰会以“创新·变革·规范”为主题，汇集来自政府部门、专业学术机构、临床及统计学专家、相关企业医学高层管理者等参会嘉宾，带来了真实世界政策深度解析、真实世界研究案例分享、临床科研统计以及罕见病、药物经济学、药企真实世界实践等不同方向的真实世界议题，对促进真实世界研究的整体规范化发展进行广泛与深度的互动与探讨。
真实世界研究是指通过收集真实世界环境中与患者有关的数据，获得医疗产品的使用价值及潜在益处或风险的证据。
自美国国会公布《21世纪医药法案》，探索利用“真实世界证据”批准现有药品新适应症及相关研究以来。我国迅速跟进，积极推进真实世界研究应用于创新药械评价与监管的探索与实践。
年10月，国务院42号文《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》发布，鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。至此，我国真实世界证据正逐步成为药械安全性、有效性评价的临床确认新方法。
图：RWD-RWS-RWE三者之间的关系示意图，资料来源：CDE
如今，真实世界研究临床真实世界数据应用已在全球如火如荼的开展，罗氏、辉瑞、BMS、赛诺菲、恒瑞、华润等一众国内外药企纷纷布局，一大批包括梅斯医学在内的医药大数据公司纷纷也开展真实世界业务板块。
年，FDA首次基于RWD（该批准基于来自三个数据库的男性患者的实际使用数据：IQVIA保险数据库、Flatiron乳腺癌数据库和辉瑞全球安全数据库。）授予Ibrance男性乳腺癌的适应症。
在我国先行区海南博鳌乐城，去年3月26日，国家药监局经审查，批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”注册，成为首个采用真实世界证据的器械获批上市。
真实世界研究指南
新冠大流行背景下新冠药物、疫苗等越来越多的真实世界研究结果出炉也显示出真实世界研究的积极作用。
国家监管机构及相关企业正在不断落地，通过新方法、新工具的研究和应用，加速药品与器械创新研发进程和科学监管。
我们相信真实世界研究体系及监管体系都将会不断地完善，真正让真实世界研究最新成果应用于临床实践中，最终造福广大患者。
参考文献:孙鑫等.重新认识真实世界研究.中国循证医学杂志，;17:-30
中山大学医药经济研究所宣建伟教授介绍了真实世界研究与药物经济学在药品准入中的应用，宣建伟强调RCT和真实世界证据不能互相代替，但仍然要与其他临床研究一样，真实世界研究(realworldstudies，RWS)必须围绕相关科学问题，对来自真实世界数据，综合运用临床/药物流行病学、生物统计学、循证医学、药物经济学等多学科方法技术，整合多种数据资源开展研究。
RWS研究的基本要素应当包括PICOTS要素，Population(人群)、Intervention(干预)、Comparator(对照)、Out
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