主讲内容：倾向性评分方法概述
时间：年3月20日18：30-20：00
地点：医院国家远程中心云视讯远程在线授课
为了提升广大住院医师指导老师及住院医师的临床研究设计及文章写作能力，由我院教育处、超声医学科和国家远程医疗与互联网医学中心联合举办的“医院临床流行病学应用实践讲座”系列第六期暨中日超声在线系列课程之专家在线邀请到了首都医科医院的严若华博士。严若华博士就“倾向性评分方法概述”主题进行介绍与实例分享。讲座由张波主任主持，超声医学科青年医师、医院住院医师指导老师及住院医师等以远程线上实时视频观看方式共同参加。严博士今天讲课的内容主要是“倾向学评分方法概述”。严博士首先通过年发表在Biometrika文献最早提出倾向性评分，倾向性评分首先是应用于观察性研究中，是用来了解因果效应的方法。接着以几个实例来介绍倾向性评分的起源并给出了倾向性评分的定义：在给定的一个已观测协变量的条件下被分配到每一个特定组别的概率。大概介绍了倾向性评分的概念之后，严博士接下来为大家主要介绍了倾向性评分的应用。严博士通过介绍最近研究比较热门的真实世界研究，来介绍倾向性评分的具体使用方法。真实世界数据是指区别于特定的“临床研究场景”下产生的数据。数据可来源于各个方面，包括电子医疗数据、电子注册登记研究数据、可穿戴设备、药物上市的不良检测数据、CDC死亡收集数据、调查问卷等，通过收集前瞻性或回顾性采集真实世界数据，开展真实世界研究就成了完整的因果链。研究设计类型可以是观察性研究或实验性研究。基于真实世界数据的预测，预测不代表因果，严博士通过实例为大家区别预测和因果的不同。那么因果对临床决策至关重要，在其中关联也不代表因果，从关联到因果过程中可能出现的情况有几种，需要排除偶然（随机误差）、偏倚（系统误差）、因果倒置、混杂的情况后才能确定因果关系，那么随机对照试验是因果推断的最佳方法，可以通过各种方式来排除的几种解释的存在，方法包括：预先设计样本量避免随机误差、严格的入排标准使研究对象尽可能同质、知情同意降低失访偏倚、随机化消除混杂、干预措施标准化控制测量偏倚、盲法减少信息偏倚、前瞻性收集数据避免因果倒置、预先制定统计学分析计划控制选择报告偏倚等。因此在循证医学证据级别金字塔中，可以说高质量的随机对照试验是证据级别最高的一种研究。随后，严博士又利用实例解释RCT（随机对照试验研究）与RWS（真实世界研究）的区别，RCT的人群是严格筛选的病例，但真实世界研究则可以代表人群，进而推广出去。利用PICO原则对两者的不同特点进行比较发现，真实世界研究灵活性、可推断性强，但最大问题是无法进行因果推断，真实世界研究如果需要进行因果推断，则可以利用真实世界数据模拟一个临床试验。对于真实世界研究因果关系，严博士进一步通过实例及方法的介绍方法如何实施。其中首先提到定义研究对象，可以通过构建算法定义研究对象，并且还要考虑失访风险。其次就是多种的数据来源问题，如何良好合并数据库、数据的标准化则变得重要起来；接着阐释了暴露的定义，并以实例进行解释如何定义暴露（药物暴露、手术暴露等）。最后提到混杂，常用的混杂来源包括：1、医生行为（医生倾向于根据适应症为患者选择收益最大的风险最小的治疗措施）；2、患者行为（健康意识良好的患者具有更好的依从性及预后）；3、社会环境因素（医疗服务获取不同、医院的距离、患者的支付能力、处方受限、当地医疗水平）。严博士详细介绍了如何处理混杂，可以通过协变量调整来处理混杂，在用真实世界模拟RCT数据研究的时候，在统计分析阶段再做协变量分析则较晚，可以在更早的时候在研究设计上利用限制、分层、匹配等消除混杂。如果仅有一个混杂因素的时候可以使用分层等方法，但是如果混杂因素较多的情况下，就没有办法使用分层进行，这个时候可以使用倾向性评分，可以无限考虑混杂因素，通过倾向性评分实现RCT。除了倾向性评分，还有一个工具变量方法来从研究设计上消除混杂，其优势在于与混杂完全不相关，可以处理未知混杂，并完全排除。对于怎么选择方法来处理混杂，严博士介绍有文献称“没有更好的方法，只有更真实的模型”，对于协变量调整和倾向性评分，在没有未知混杂的情况下都可以有比较好的效果，但是研究一旦存在未知混杂，就会导致没有办法调整混杂而导致结果和真实的情况存在较大的偏差。无论是否存在未知混杂，工具变量都会得到准确的结果，最大优势存在于可以处理未知的混杂，弊端在于依赖于比较强的假设，同时非常难以解释。对于结局的定义中，真实世界研究通常会收集多中心数据，多中性研究的测量偏倚、明确随访期等都需要认真考虑。最后，严博士提醒大家，真实世界研究虽然在数据采集层面可以节约时间、经费，但在设计层面的复杂程度需要引起重视。研究的时候需要多方面的权衡，得出结果后，要进行规则报告真实世界研究的设计、分析与结果。此次课程圆满完成，通过聆听学习，大家都觉得受益匪浅、收获很多。扫描
