临床研究的设计阶段有三个最重要的任务,分别解决“研究什么?”(顶层设计);“用什么方法研究?”(选择设计类型);“如何研究?”(方案设计:研究对象、指标体系)。当我们完成第一个任务“顶层设计”,我们手里已经拿到了自己想要研究的临床问题和科学问题了。接下来的重要任务就是搞清楚到底选择什么样的研究设计方案更合适。
临床研究常用基础设计类型镇楼
一、证据等级VS设计类型
在各种循证医学常见的证据等级类别中,研究方案设计类型往往是界定证据等级的重要因素之一。其中,系统综述和设计良好的RCT通常被认为是证据等级较高的研究,其次是队列研究,在之后是病例对照研究、横断面研究。在各类研究设计类型中,前瞻性研究的证据等级往往优于回顾性研究。具体证据等级就不细分了,可以百度GRADE分级和牛津分级查看相关表格。
二、阶段性VS设计类型
对于多数临床研究者来说,往往在选择方案的时候倾向于证据等级更高的研究设计方案。比如上来就直接选择RCT或者队列研究的设计方案,原因很简单:各种偏倚好控制、研究结论可靠性好,也容易发文章。这些都没问题,但是临床研究和基础研究以及其他学科的研究有很大不同。由于临床研究的对象很多时候是患者,如何在研究的同时保证患者的利益、保证不对常规临床工作的效果带来太大的干扰,这些都是我们需要在研究中需要同时顾及的问题。因此在临床研究中,我们更强调“循序渐进”这四个字。也就是我们在选择方案的时候要顾及临床问题、科学问题所处的具体阶段,针对每个阶段的问题,有针对性的选择适宜相应阶段的研究设计方案。
1、探索性研究
这一阶段的主要任务是提出问题,并初步探索这一问题是否真的是有潜力的科学问题。因此对于这一阶段,我们首先需要的并不是研究的证据等级,而是以更低的成本、更快的速度得到结论。因此我们更倾向于使用回顾性的研究设计方案、尽量使用现有的资料开展研究。病例对照研究、病例系列研究,在一些情况下甚至是病理报告都可以作为我们的首选方案。
2、培育性研究
在培育性研究阶段,我们通常已经拿到了初步的证据,认为之前提出的概念(科学问题)很可能是成立的。因此我们需要更精确的对效应大小进行估计。此时我们往往不需要过多的考虑将来外推的情况,而是着眼于更高的内部真实性、更少的偏倚,以及相对较高的证据等级。在这一阶段,回顾性队列研究、前瞻性队列研究或是小规模单中心的RCT都是我们优先选择的研究方案设计类型。
3、验证性研究
这一阶段主要解决上述科学问题的最终验证问题。因此这一阶段的重要目的就是——获取尽可能最高的证据等级。同时,在验证阶段,我们除了北京那家医院治疗白癜风呢北京比较好的治疗白癜风医院