白癜风饮食注意事项 http://baidianfeng.39.net/a_ht/160523/4858047.html这是医数有道的第16篇原创。这一年，大家听了很多真实世界研究相关内容。其实很多真实世界研究本来目的是A，但因为数据问题，做着做着就成了A+B的孩子。就好比今晚孩子（甲方爸爸）说想吃宫保鸡丁，你（卑微小乙方）回家发现冰箱里没有鸡也没有葱，只有羊肉卷和洋葱。要想做就得去超市，天又降温了又不想再出门。就只能改成葱爆羊肉了。但甲方爸爸还是觉得不够香。那什么样的真实世界研究做着最爽？那就是你站在超市里给孩子打电话，说孩子你今儿随便点，什么都能给你做。心里暗爽，这次终于能满足孩子（爸爸）了哈哈哈。这时孩子说我想吃麦当劳。年底，孙鑫大大给又火了一年的真实世界研究写了一个逗号，阶段性总结了真实世界数据研究发展迅速的同时，目前存在的认识和理解误区。并分别予以解释，又展望了未来。本文将划重点解决读者心中对于真实世界研究的疑惑，并且带出更多“真实世界系列”感悟与未来。文章脉络如下图：01真实世界数据的辨别与解惑真实世界数据，是指来自现实临床医疗环境，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程的数据。我们在使用真实世界数据时一般有两个类型，及健康医疗数据（routinelycollectedhealthdata,RCD）,和基于一定研究目的主动收集的数据。A.健康医疗数据是指基于临床或管理目的收集的健康医疗数据，这些数据的产生无预先设定的研究目的。也叫回顾性数据库/既有数据库。来源：（1）电子病历数据（2）医保数据（3）居民电子健康档案（4）区域健康医疗数据（5）健康/安全监测数据(如传染病监测数据、医院感染监测数据、药品不良反应自发报告数据等)（6）死亡登记数据（7）可穿戴设备数据（8）其他健康数据(如疫苗接种数据)B.基于一定研究目的主动收集的数据，收集原因：（1）针对研究目的，还需要在实际诊疗环境下额外主动收集相关数据。（2）即便实际诊疗过程中常规收集了这些数据，但是由于数据缺失较多或者数据准确性达不到研究需求，仍然需要主动收集相关数据。考考你，以下数据是否为真实世界数据？（1）生物样本数据：取决于研究目的，服务于基础研究则不算，服务于临床研究则算是真实世界数据。（2）传统流行病学数据：可归为动收集的数据。（3）时效性临床试验数据：是真实世界数据。那么，利用真实世界数据所做的研究，在期刊评审眼中会不会加分？主要还是要看通过什么样的数据，解决了什么样的临床问题，并没有说涉及“真实世界”或“realworld”就可以给评审眼前一亮，最多就是蹭蹭热度。02数据与证据之间的鹊桥书中道：“真实世界研究本质就是基于较完善的研究型数据体系，采用合适的流行病学设计和统计学方法回答关心的科学问题。”真实世界数据研究的定义：围绕具体研究问题或总体研究目的，基于真实世界数据资源，构建研究型数据体系，并通过研究的方式转变为研究结果，形成真实世界证据真实世界数据研究的模式有两种：一对一个假设，一对多多个假设。一对一是指在基于具体且相对较单一的研究假设情况下，基于真实世界数据体系开展的研究；一对多是指在总体研究目的基础上，构建研究型数据库，回答多个假设。如图1：刚才我们提到真实世界数据一般有两种形式，健康医疗数据和基于一定研究目的主动收集的数据。当研究完全基于健康医疗数据时，通常需要采用信息技术对数据进行结合（merge一个keyID下各个病历文书内容），汇合（相同含义的数据归一），自然语言处理（将大段文本变为结构化数据）等一系列操作。但现在数据库还是没有生命的，而研究目的就是它的灵魂。明确目的后对数据进行治理，形成基于总体研究目的的数据库（researchdatabase）。再根据假设构建研究型数据集（researchdataset）。当研究基于一定研究目的主动收集的数据真实世界数据研究的本质（1）针对关心的临床问题：建立总体研究目的；建立具体研究假设（2）构建研究型数据体系：数据库、数据集（3）采用合适的流行病学设计：试验性设计-实用性临床试验、实效性临床试验，随机或非随机均可观察性设计-队列研究、病例对照研究、横断面研究、病例系列（caseseries）、中断时间序列（interruptedtime-series,ITS）（4）选择对应的统计学方法。什么是高质量的真实世界证据？（1）高质量的数据：研究关键变量(如研究人群、暴露/对照、结局、随访及重要混杂变量)的完整性及准确性是否达到研究的要求。（2）严谨的分析：采用了严格合理的流行病学设计并通过统计学的处理充分控制了相关的混杂和偏倚。03真实世界数据研究知识回顾A．名词辨析（1）真实世界数据：来自现实临床医疗环境，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程的数据[1]（2）健康医疗数据：等于回顾性数据库[4]/既有数据库[5]。基于临床或管理目的收集的健康医疗数据，这些数据的产生无预先设定的研究目的[2]。（3）电子病历数据：医务人员在医疗活动过程中，使用信息系统生成的文字、符号、图表、图形、数字、影像等数字化信息[3]。狭义的电子病历=住院病案首页、入院记录、病程记录等；广义的电子病历=HIS、LIS、PACS等。真实世界研究中多为广义B.新闻速递（1）国内首个临床真实世界数据应用试点城市？海南博鳌乐城（2）国内首个使用境内真实世界数据并成功获批上市的产品？年3月26日，国家药监局经审查，批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”注册（索引号：XZXK--）C.指导原则（1）《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》.1.3（2）《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》.8.27（2）《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(征求意见稿)》.11.24D.声明规范（1）RECORD：常规收集卫生数据开展观察性研究的报告规范（2）STROBE：加强观察性流行病学研究报告声明E.英汉互译（1）RWS/RWE/RWD=RealWorldStudy/Evidence/Data，真实世界研究/证据/数据（2）RCD=RoutinelyCollectedhealthData，健康医疗数据（3）EMR=ElectronicMedicalRecord，电子病历数据04最后RCT由于经过复杂的实验设计，比如随机化原则、对照原则，盲法原则，提前干预了两组中混杂不均衡分布，所以分析起来比较容易。但是由于RCT设定的情景过于严格，有时和现实中的场景并不相符，这时RWE的价值就体现了出来，更加贴近诊疗、药品和医疗服务的使用场景，同时也带给了数据更多的混杂，简而言之，数据收集越简单，分析起来越复杂。真实世界数据研究的生产涉及多个专业领域，临床医生提出原始的研究灵感，流行病学家挖掘真实思路，形成科学的验证方法论，数据团队整合清洗既有数据以及潜在收集的数据，最终按照统计师的要求进行分析。这也是由真实世界数据与随机对照试验产生数据的根本差异导致的。但数据并没有那么简单，人员配合也复杂，发展还是有很大空间的。小编有感而发，让IT小哥哥儿去考虑暴露、结局，混杂、偏倚，乃至病例对照研究、回顾性队列研究设计，是不人道的。让流病小姐姐做大样本量数据链接、汇总，自然语言处理、数据后结构化，也是很残忍的。真实世界研究涉及多个专业领域，临床医学、流行病学、统计学，加上数据科学家、IT工程师，多学科交叉团队的协作。不要让这些人寒了心，又回到互联网公司或者药企了，就白培养了，更耽误了研究者大大的时间和精力。虽说变化才是不变的主题，但人才用在刀刃上，才王之道。咱不能alwaysdayone是不是。感恩读者的陪伴。，再接再厉！参考文献王雯,谭婧,任燕,李玲,沈传勇,田春华,宋海波,王涛,高培,彭晓霞,温泽淮,舒啸尘,王丽,刘梅,何俏,邹康,孙鑫.重新认识真实世界数据研究：更新与展望[J].中国循证医学杂志,,20(11):-.U.S.FoodDrugAdministration.FrameworkforFDA’sreal-worldevidenceprogarm.Availablefrom:
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